今日，賽諾菲宣布旗下創(chuàng)新藥物可倍力（注射用卡拉西珠單抗，英文商品名：Cablivi）正式獲得國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）批準(zhǔn)，用于與血漿置換和免疫抑制療法聯(lián)合治療獲得性血栓性血小板減少性紫癜（aTTP，也稱為免疫介導(dǎo)的血栓性血小板減少性紫癜（iTTP））的成人和12歲及以上體重至少40kg的青少年患者。作為全球首個(gè)獲批上市且唯一靶向治療iTTP的納米抗體藥物，可倍力可實(shí)現(xiàn)更快速的疾病控制，減少相關(guān)死亡、惡化或重大血栓性事件，預(yù)防復(fù)發(fā)，為患者提供更為高效、安全的治療選擇[1],[2]。
血栓性血小板減少性紫癜（TTP）是一種急性、可危及生命的血栓性微血管病，年發(fā)病率為2~6/百萬[3]，是一種超級(jí)罕見的疾病，目前已被納入我國《第二批罕見病目錄》。iTTP是TTP最常見的臨床類型，約占TTP總例數(shù)的95%[3]，臨床主要表現(xiàn)為血小板減少引起的嚴(yán)重出血、微血管病性溶血性貧血（MAHA）和意識(shí)紊亂、頭痛、失語等神經(jīng)精神癥狀，部分患者還可能面臨發(fā)熱和腎臟損害[3]。多數(shù)患者發(fā)病急驟、病情危重，如不能及時(shí)治療死亡率高[3]，對(duì)患者生命健康產(chǎn)生極大威脅。
賽諾菲大中華區(qū)總裁施旺表示："得益于國家對(duì)臨床急需罕見病治療藥物優(yōu)先審評(píng)的支持，可倍力在中國駛?cè)雽徳u(píng)‘快車道''，從遞交申請(qǐng)到獲批僅用時(shí)6個(gè)月。此次獲批將為中國iTTP患者帶來突破性治療方案，并開啟精準(zhǔn)靶向納米抗體治療新時(shí)代。作為全球罕見病領(lǐng)域的先行者和領(lǐng)導(dǎo)者，賽諾菲見證并親歷中國罕見病事業(yè)二十多年來的長足發(fā)展，我們將持續(xù)踐行‘追尋科學(xué)奇跡，煥發(fā)生命光彩''的使命，攜手各方伙伴，滿足中國患者迫切的健康之需。"
目前iTTP治療中，治療性血漿置換（TPE）和免疫抑制治療（IST）為核心療法。然而部分iTTP患者仍面臨TPE和IST無效的困境，治療后死亡率仍高達(dá)20%[4]，治療有效的患者也有30%~50%左右會(huì)復(fù)發(fā)[5]，還有一些患者在停止血漿置換后，數(shù)周內(nèi)疾病惡化[6]，或受到TPE相關(guān)并發(fā)癥困擾[7]。
卡拉西珠單抗是靶向血管性血友病因子（vWF）的納米抗體藥物，通過阻斷vWF與血小板的結(jié)合，從而抑制自發(fā)性血小板黏附，預(yù)防微血栓形成。相較于傳統(tǒng)抗體，納米抗體具有分子量小、穩(wěn)定性及親和力高、能夠結(jié)合和阻斷具有挑戰(zhàn)性的靶點(diǎn)等優(yōu)勢(shì)[8]。作為全球首個(gè)獲批的納米抗體藥物，卡拉西珠單抗獨(dú)特的創(chuàng)新機(jī)制有助于減少iTTP死亡、惡化或重大血栓性事件的發(fā)生。
華中科技大學(xué)血液病學(xué)研究所所長、中華醫(yī)學(xué)會(huì)血液學(xué)分會(huì)主任委員胡豫教授表示："iTTP的患者急性期通常每天都要接受數(shù)小時(shí)的血漿置換治療，即使經(jīng)過大量血漿置換治療后，仍有部分患者療效欠佳或復(fù)發(fā)，對(duì)患者生命安全和生活質(zhì)量造成極大影響?？ɡ髦閱慰雇ㄟ^阻斷vWF和血小板結(jié)合，抑制微血栓形成，靶向治療iTTP，幫助實(shí)現(xiàn)快速的疾病控制，減少了患者急性期血漿置換的使用，并可縮短住院時(shí)間，從而減輕患者和社會(huì)的治療負(fù)擔(dān)和經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)[2]，有望改變我國iTTP治療的整體格局。"
此次的獲批是基于II期TITAN研究[1]和III期HERCULES研究[2]，結(jié)果表明卡拉西珠單抗可直接、快速抑制微血管血栓形成，縮短血小板計(jì)數(shù)反應(yīng)時(shí)間，通過降低iTTP惡化的風(fēng)險(xiǎn)以降低重大血栓性事件等相關(guān)并發(fā)癥發(fā)作，減少疾病相關(guān)死亡，以及預(yù)防iTTP復(fù)發(fā)?？ɡ髦閱慰癸@著降低了導(dǎo)致微血栓形成的病理生理性血小板黏附以及iTTP導(dǎo)致的死亡和并發(fā)癥發(fā)生，降低血漿置換和免疫抑制療法無效的風(fēng)險(xiǎn)，改善患者預(yù)后，具有極高的臨床價(jià)值。此外，卡拉西珠單抗可通過實(shí)現(xiàn)更快速的疾病控制，減少患者PE使用時(shí)間、ICU住院時(shí)間和總住院時(shí)間，極大降低治療成本[2]。
[1]Peyvandi F, et al. Caplacizumab for Acquired Thrombotic Thrombocytopenic Purpura[J]. N Engl J Med 2016,374(6):511-522.
[2]Scully M, et al. Caplacizumab Treatment for Acquired Thrombotic Thrombocytopenic Purpura[J]. N Engl J Med. 2019;380(4):335-346.
[3]中華醫(yī)學(xué)會(huì)血液學(xué)分會(huì)血栓與止血學(xué)組.血栓性血小板減少性紫癜診斷與治療中國指南（2022年版）[J]. 中華血液學(xué)雜志, 2022,43(1): 7-12.
[4]Joly BS, et al. Thrombotic thrombocytopenic purpura[J]. Blood.2017,129(21):2836-2846.
[5]Page E, et al. Thrombotic thrombocytopenic purpura: diagnostic criteria, clinical features, and long-term outcomes from 1995 through 2015[J]. Blood Adv. 2017 Apr 6;1(10):590-600.
[6]Coppo P,et al. Br J Haematol. Prognostic value of inhibitory anti-ADAMTS13 antibodies in adult-acquired thrombotic thrombocytopenic purpura[J]. 2006;132(1):66-74.
[7]McMinn JR Jr,et al.Complications of plasma exchange in thrombotic thrombocytopenic purpura-hemolytic uremic syndrome: a study of 78 additional patients[J]. Transfusion.2003;43(3):415-416.
[8]Bartunek J, et al. Novel antiplatelet agents: ALX-0081, a Nanobody directed towards von Willebrand factor.J Cardiovasc Transl Res. 2013;6(3):355-363.
在接受血漿置換和免疫抑制治療的背景下卡拉西珠單抗與安慰劑對(duì)照
關(guān)于賽諾菲中國
賽諾菲是一家研發(fā)驅(qū)動(dòng)、AI賦能的生物制藥公司，致力于煥發(fā)生命光彩并實(shí)現(xiàn)強(qiáng)勁增長。作為改革開放后首批進(jìn)入中國的跨國企業(yè)之一，賽諾菲于1982年便在中國建立了辦公室，目前擁有從研發(fā)、生產(chǎn)制造到商業(yè)運(yùn)營的端到端價(jià)值鏈，包括3家生產(chǎn)基地和4大研發(fā)基地，業(yè)務(wù)覆蓋制藥和疫苗。賽諾菲與中國同心同行，致力于將創(chuàng)新藥品和疫苗加速引進(jìn)中國，造福更多中國百姓，也為合作伙伴、社區(qū)和員工創(chuàng)造更美好的生活。
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