2025年12月12日，聚焦于基因和細胞治療的上海邦耀生物科技有限公司（以下簡稱"邦耀生物"）宣布，基于具有自主知識產權的通用型細胞平臺（TyUCell?）開發(fā)的新一代異體UCAR-T產品"靶向CD19基因修飾的異體嵌合抗原受體T細胞注射液"（管線代號：BRL-303）針對中度或重度難治性系統(tǒng)性紅斑狼瘡（rSLE）的新藥臨床試驗申請（IND），已于12月11日正式獲得國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心（CDE）的默示許可。這是繼異體UCAR-T產品（管線代號：BRL-301）在血液腫瘤領域實現(xiàn)雙適應癥突破后，邦耀生物在自身免疫疾病治療領域（管線代號：BRL-303）的又一里程碑式進展。值得一提的是，BRL-303是全球首款在研究者發(fā)起的臨床試驗中，針對自身免疫性疾病顯示出療效的異體通用型CAR-T產品。本次獲批中國IND標志著邦耀生物在將革命性的通用型細胞治療技術從血液腫瘤擴展至復雜自免疾病領域邁出了關鍵一步。
BRL-303 UCAR-T獲得臨床試驗默示許可公示信息
BRL-303UCAR-T三大核心優(yōu)勢，重塑難治性SLE治療格局
系統(tǒng)性紅斑狼瘡（SLE）是一種以B細胞異常活化和自身抗體產生為特征的全身性自身免疫疾病，傳統(tǒng)免疫抑制劑對部分患者療效有限。盡管早期IIT研究顯示，自體CAR-T療法對系統(tǒng)性紅斑狼瘡已顯示出初步療效，但其存在個體化制備周期長、成本高等難題，因此異體CAR-T細胞憑借均質性、即時可用性等優(yōu)勢成為極具前景的替代方案。
BRL-303是基于邦耀生物具有自主知識產權的通用型細胞平臺（TyUCell?）開發(fā)的一款全新一代靶向CD19的異體通用型CAR-T產品，針對適應癥領域為自身免疫性疾病。該UCAR-T技術是由邦耀生物創(chuàng)始人&董事長、華東師范大學劉明耀教授以及杜冰教授領銜的科學家團隊歷經8年科研攻關、多次技術迭代所研發(fā)。其主要通過多重基因編輯技術實現(xiàn)異體T細胞的免疫逃逸和功能優(yōu)化，既從源頭規(guī)避了移植物抗宿主?。℅VHD）和宿主排斥（HVG）風險，又能精準靶向調控SLE患者體內異?；罨拿庖呒毎?、重建免疫平衡，完美攻克了異體CAR-T在自免疾病治療中的核心技術壁壘，是通用型細胞治療技術在自免領域的又一創(chuàng)新性轉化。此前，邦耀生物BRL-303UCAR-T治療SLE已在兩項IIT臨床研究中展示了顯著的臨床療效，相關研究成果已于2025年分別發(fā)表在國際著名期刊Cell Research和Med。
同時值得一提的是，該產品治療3例難治性自免疾病患者的研究成果于2024年7月發(fā)表在知名期刊Cell，成為全球首個報道應用于臨床并成功治療自免疾病的異體通用型CAR-T的臨床在研產品。該項研究成果先后獲評"兩院院士評選2024年中國十大科技進展新聞"、"2024年中國醫(yī)藥生物技術十大進展"、"2024年度中國科學十大進展"等重要榮譽，并獲"CAR-T之父"Carl June教授在Cell發(fā)文高度點評："有望改寫自免疾病的治療格局"。可以說，通過已有的臨床研究充分驗證了，邦耀生物異體UCAR-T在腫瘤和自免疾病等多適應癥治療中的應用潛力，展示了三大核心優(yōu)勢：
1、突破可及性瓶頸，惠及更多患者
作為"現(xiàn)貨型"通用CAR-T產品，該異體UCAR-T無需患者自體細胞采集和定制化生產，單批次可滿足200例以上治療需求，大幅降低了生產成本；同時，其無需HLA配型的特性，可實現(xiàn) "即取即用"，顯著縮短了患者的治療等待周期，尤其適合病情進展迅速、自體免疫細胞功能紊亂的腫瘤和難治性自免患者，可為更多患者群體提供便捷可及的治療新選擇。
2、安全性全面升級，降低治療風險
不同于傳統(tǒng)治療方案的強免疫抑制，該產品無需對患者進行額外的清淋或者免疫抑制，僅采用常規(guī)甚至更低的清淋方案，就可以實現(xiàn)對靶細胞的完全清除，還能夠有效避免對患者過度免疫抑制所帶來的感染、粒細胞缺乏、淋巴細胞恢復慢等風險。先前臨床試驗數(shù)據表明，接受該產品治療的患者未發(fā)生≥3級的細胞因子釋放綜合征（CRS）或神經毒性（ICANS），感染發(fā)生率較同類產品更低，印證了其卓越的臨床安全性。
3、精準重建免疫平衡，實現(xiàn)持久緩解
該產品通過精選健康供體T細胞并優(yōu)化擴增工藝，使其在患者體內具備更強的增殖能力和長效存續(xù)性。在前期的臨床研究中，該產品已經表現(xiàn)可精準清除或抑制SLE患者體內的致病細胞，同時促進免疫穩(wěn)態(tài)的重建，實現(xiàn)對疾病的長期控制，為患者擺脫病情反復、實現(xiàn)高質量生存提供了可能。
引領自免治療革新，加速異體UCAR-T技術產業(yè)化落地
邦耀生物創(chuàng)始人&董事長劉明耀教授表示："BRL-303本次成功獲批臨床試驗，是我們異體通用型CAR-T技術從血液腫瘤領域向自免疾病領域拓展的又一重要里程碑。既驗證了該異體UCAR-T在多疾病領域的廣泛適配性，也彰顯了邦耀生物在自免疾病細胞治療領域的先發(fā)優(yōu)勢。此前我們的異體UCAR-T在血液腫瘤領域取得雙適應癥的IND批件，并且在自免領域的成果取得國內外多項重磅榮譽的肯定。相信伴隨此次BRL-303獲批，將進一步推動該技術的臨床轉化與產業(yè)化進程。未來，我們也將加快推進該產品臨床轉化，持續(xù)探索該異體UCAR-T技術在更多自免疾病及實體瘤領域的應用，讓創(chuàng)新療法早日惠及更多患者。"
不得不說，此次BRL-303獲得中國IND，不僅為中重度難治性SLE患者開辟了全新的治療路徑，更標志著邦耀生物的通用型細胞治療技術已形成 "血液腫瘤 + 自免疾病" 的雙賽道布局，將助力中國創(chuàng)新細胞治療技術持續(xù)領跑國際。未來，邦耀生物將快速推進該BRL-303 UCAR-T在中國的多中心臨床試驗，并積極探索UCAR-T技術在血液腫瘤、實體瘤及自身免疫疾病中的應用，為廣大患者造福。
關于邦耀生物：
上海邦耀生物科技有限公司致力于成為新商業(yè)文明時代全球領先的細胞基因藥企，邦耀生物以"以基因編輯技術引領創(chuàng)新，開發(fā)突破性療法，造福全人類"為使命，依托自主研發(fā)中心及與高校共建的"上?；蚓庉嬇c細胞治療研究中心"，目前已產生100多項專利成果，有19個項目在20余家知名醫(yī)院開展臨床試驗，6個項目已獲批IND，正式進入注冊臨床試驗階段，還有多個項目進入IND申報階段。其中，基因編輯治療β-地中海貧血癥、非病毒定點整合PD1-CAR-T、以及UCAR-T等項目已經取得優(yōu)異臨床效果，具有全球領先性，并在Nature、Cell、Nature Medicine、Nature biotechnology等知名學術期刊上發(fā)表多篇學術論文。邦耀生物已搭建基因編輯技術創(chuàng)新平臺、造血干細胞平臺、非病毒定點整合CAR-T平臺、通用型細胞平臺、增強型T細胞平臺五大具有自主知識產權的技術平臺，擁有7000平米GMP中試基地及近100人的運營團隊，有力保障創(chuàng)新的研究成果能夠快速轉化與應用。邦耀生物通過患者需求和臨床反饋不斷推動研發(fā)產品快速更新迭代。并秉持開放、共享、共贏的態(tài)度，與全球創(chuàng)新生物醫(yī)藥生態(tài)鏈企業(yè)一起，加快推進創(chuàng)新藥物的轉化與落地，造福全球遺傳疾病、惡性腫瘤及自身免疫系統(tǒng)疾病等患者！
位置：